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|必读|NIH呼吁暂停生殖系基因编辑, 但加快基因治疗研发

日期:2019-11-11 11:07:03 来源:互联网 编辑:小狐 阅读人数:109

|必读|NIH呼吁暂停生殖系基因编辑, 但加快基因治疗研发(图1)

上周,美国国立卫生研究院院长弗朗西斯·柯林斯博士在ASGCT峰会上,再次呼吁全世界暂停人类生殖系基因临床应用,同时为目前和未来的体细胞基因临床应用进行辩护。

11月6日,美国国立卫生研究院院长柯林斯博士在 基因与细胞治疗学会峰会上(ASGCT)再次呼吁全世界暂停人类生殖系基因的临床应用,同时为目前和未来的治疗性体细胞基因的应用进行辩护。

这即代表了NIH的立场,也是他作为遗传基因学家的梦想—未来基因治疗时代的到来!

柯林斯博士在他的演讲开场白中“谁为社会发声?谁为患者争取机会?”

他申明对国际主流要求暂停人类生殖系基因的支持。生殖系细胞基因是指对卵子、或胚胎进行基因,使其能产生基因的新生后代。 他认为现在应当暂停任何人类生殖系基因的工作,直到形成国际性共识。

柯林斯院长在治疗性体细胞基因与生殖系基因之间划出了一条鲜明的界线。

生殖系基因可能会在未来几代人中传承下去,其中涉及安全和有效性问题,大部分仍然悬而未决或尚未国际共识。 临床上实施生殖系基因不仅存在伦理争议,在实际应用上也存在着不可预知风险和误导。

为什么“暂停”

呼吁“暂停”是缘于去年11月在第二届人类基因组国际峰会上一项。该称,一名中国科学家应用CRISPR基因技术对胚胎基因进行了改造,随后胚胎被植入人体并生下了一对基因双胞胎。

柯林斯院长指出,已有30个国家通过立法或法规禁止临床应用可遗传生殖系基因,理由是 该技术应用仍存在未知的安全隐患。

继续进行安全有效性研究验证

柯林斯博士也明确把临床生殖系基因与体细胞基因应用区别开来。他认为后者是NIH通过基金资助的医学研究内容,包括新的传递;新的工具;评估非预期生物效应,以及技术协作和安全有效的临床应用。

最近,NIH与盖茨基金会达成了一项为期四年,投资2亿美元的合作协议,目标是有效、可用的病和镰状细胞贫血症的“基因疗法”

柯林斯博士说,NIH和盖茨基金会将沿着这条路走下去,不会对镰型细胞贫血症的患儿坐视不理。目前的包括识别和有效治疗镰型细胞贫血症,还需要兼顾全球范围内获得治疗机会的公平性。

近十年来在基因治疗技术领域已经取得了巨大进步,但大多数方法仍然相当复杂和昂贵,目前不适用于大多数患者的临床疾病治疗。

目前,美国政府科研基金仍然禁止资助包括人类胚胎基因在内的临床研究项目,FDA也不受理临床试验基因技术审评,包括人类可遗传基因修饰的应用。

本文相关词条概念解析:

基因

基因(遗传因子)是遗传变异的主要物质。支配着生命的基本构造和性能。储存着生命孕育、生长、凋亡过程的全部信息,通过复制、转录、表达,完成生命繁衍、细胞分裂和蛋白质合成等重要生理过程。生物体的生、长、病、老、死等一切生命现象都与基因有关。它也是决定生命健康的内在因素。因此,基因具有双重属性:物质性和信息性。

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网友评论
  • xiaomengl
    为什么说只是希望,不是骗人是什么
    2019-11-13 22:16 564
  • 你的彩虹1
    人体内基因编辑也可以视为基因治疗技术的重大进步,但其具体的效果还有待验证
    2019-11-14 06:26 752
  • 午后白茶
    张峰Nature成果获得验证:个体差异影响CRISPR基因编辑有效性,是否意味着基因治疗其实并不靠谱?
    2019-11-19 23:45 152
  • 奏是小胖纸
    你觉得权健集团是否还会翻身?
    2019-11-15 09:06 868